Deník N

Češka vyvinula zázračnou molekulu s raperským jménem PSMA-617. Lék je ve finále testů, zachránil už stovky mužů, kterým rakovina brala život

Martina Benešová. Foto: Marek Kučera, Reportér magazín
Deník N zajišťuje fotografie za podpory Megapixel.cz.

„Už první vyléčený pacient byl pro mě ohromná satisfakce, co se ale děje teď, to je monstrózní,“ říká ostravská rodačka a absolventka Karlovy univerzity, jaderná chemička Martina Benešová. Spolu s několika kolegy z Centra pro výzkum rakoviny v Heidelbergu před několika lety vymyslela a vyvinula radioterapeutikum PSMA-617 proti rakovině prostaty, které ozařuje přímo v těle pacientů nádorové buňky a nekompromisně je ničí. První pacienti – s metastázami v kostech celého těla – podstoupili terapii už pár týdnů po úspěšných experimentech na myších. Podle prognóz měli brzo zemřít, PSMA-617 je vyléčilo. Terapeutikum pokračuje v zatím vítězném tažení na klinikách po celém světě, v USA začala finální fáze klinických testů, která rozhodne, jestli se lék dostane na trh. Firmu, která byla vlastníkem licence na PSMA-617, kupuje farmaceutický gigant Novartis. A Martina Benešová je spoludržitelkou patentu.

„Je to jízda!“ napsala mi před pár měsíci česká jaderná chemička Martina Benešová zprávu. „Právě se ve Spojených státech rozjela poslední, závěrečná fáze klinického testování našeho léku. Má ‚fancy‘ název VISION. Je to klinická studie na 750 pacientech ve všech stadiích rakoviny prostaty. Jdeme do finále, ukončení této fáze to rozčísne.“

A před pár týdny došlo v krasojízdě PSMA-617 k dalšímu velkému zlomu. Švýcarský farmaceutický gigant Novartis oznámil, že za 2,1 miliardy dolarů koupí akcie firmy Endocyte, která je dosavadním držitelem licence.

Tohle je příběh třicetileté české vědkyně. A příběh (možná či snad) skutečně převratného léku na rakovinu prostaty.

Zrušený ortel smrti

Martinu a její farmakum PSMA-617 už (přiznávám, že s úžasem) sleduju několik let. Ostravská rodačka a absolventka Karlovy univerzity před pár lety (během své doktorandské stáže) v Heidelbergu vyvinula spolu s několika kolegy z Německého centra pro výzkum rakoviny radioaktivní farmakum, které umí přímo v těle pacienta s rakovinou prostaty najít nemocné buňky, „navázat“ se na ně, ozářit je a zničit. A to bez vážnějších vedlejších účinků.

Její zázračná molekula s raperským jménem PSMA-617 (původní jméno radioterapeutika neslo Martininy iniciály MB, nyní naopak ve vědeckém světě Martinu mnozí titulují jako Miss PSMA-617) se stala základem terapeutika, které se podává pacientům na desítkách klinik po celém světě (v rámci 1. a 2. fáze klinických testů, ve kterých se zjišťuje bezpečnost terapeutika a jeho účinnost). Jeho tažení zatím vypadá vítězně. Likviduje velmi pokročilé nádory i metastázy, které prorůstají zejména kostmi pacientů. Stovky nemocných mužů už díky němu přežily velmi pesimistickou prognózu.

…tak už jdeme do finále!

Letos v květnu ale došlo k zásadnímu pokroku. V USA se rozjela 3. fáze klinických testů, což je nejdražší, nejnáročnější a nejdelší fáze klinického testování potenciálního nového léku. Má se jí zúčastnit 750 pacientů vybraných podle předem jasně stanovených kritérií. Cílem je zjistit, zda je nové léčivo (případně i v kombinaci s jinými léčivy) proti konkrétní nemoci účinnější než současný tzv. zlatý standard léčby.

Teprve na základě výsledků třetí fáze klinických testů dochází k povolení nového léčiva pro léčbu dané nemoci v běžné klinické praxi.

Nábor pacientů pro 3. fázi stále probíhá v několika státech USA, zejména v Kalifornii, Indianě, Louisianě, Minnesotě, Nebrasce, Ohiu, Novém Mexiku a v Texasu. Předpokládaná doba ukončení studie se odhaduje na polovinu roku 2020.

„Vzhledem k tomu, že nemůžu výsledek nijak ovlivnit, tak z toho ani nejsem nervózní. Ale doufám, že studie dopadne dobře, a to především kvůli všem současným i budoucím pacientům s rakovinou prostaty.“

„To, co se děje, je monstrózní“

„Už první pacient, který se díky PSMA-617 vyléčil, pro mě znamená doživotní satisfakci. Ale to, co se děje teď, je monstrózní,“ neskrývá nadšení vědkyně, která postup do „trojky“ vnímá jako dárek ke svým třicátým narozeninám. „Sekli se jen o tři dny,“ směje se.

PSMA-617

PSMA (prostaticky specifický membránový antigen) je bílkovina, která se běžně vyskytuje v prostatě (ale i v mozku, ledvinách či slinných žlázách), pokud však v prostatě dochází k rakovinnému bujení, je jeho výskyt mnohonásobně vyšší než ve zdravých tkáních. (Nejde o veřejnosti známější PSA antigeny, které slouží jako nádorový marker pro krevní screening rakoviny prostaty).

Molekula PSMA-617, kterou Martina s dalšími členy heidelberského týmu vymyslela a vyvinula, se umí velmi spolehlivě navázat na PSMA a najít tak nádorové buňky, což je klíčové pro diagnostiku. Aplikuje se tedy do těla, putuje krevním řečištěm, až dorazí do oblasti, kde se vyskytuje PSMA, a „naskočí” na něj. Při zobrazení pomocí tomografu se ukáže, jak rozsáhlé onemocnění je, jak je agresivní a kde všude jsou (případně) metastázy.

Pak se ovšem z průzkumníka PSMA-617 stane bojovník. „Nasadí se na něj vhodný terapeutický radionuklid, který ničí nádorové buňky, ale jen v okolí svého výskytu, míří velmi přesně, jako nejlepší sniper. Opět doputuje k PSMA a naváže se na něj a spustí se mikroozařování přímo v těle pacienta. Ničí se jen to, co se ničit má, výrazně se snižuje poškození zdravých tkání a orgánů, což je hlavní problém jiných metod a naše obrovská výhoda,“ vysvětluje Martina Benešová.

„Stejný postup lze v principu využít pro různé vysoce toxické látky, které lze použít jen tehdy, dopravíme-li je na přesné místo, jinak nadělají víc škody než užitku. Obecně se tomuto typu léků říká SMDC (small molecule drug conjugates) a jde o jednu z nejnadějnějších moderních metod boje s rakovinou,“ uvádí léčbu pomocí PSMA-617 do kontextu nových trendů onkomedicíny vědecký redaktor Deníku N Petr Koubský.

Poslední sázka na život

První pacienti podstoupili terapii už pár týdnů poté, co se pomocí PSMA-617 vyléčily laboratorní myšky, a to díky výjimce v tzv. Helsinské úmluvě o testování léků (za specifických okolností lze léčivo aplikovat pacientům už v experimentální fázi jeho vývoje). Prvními pacienty byli muži v terminálním stadiu nemoci, kteří na tom byli kvůli metastázám tak zle, že tenhle experiment bylo to poslední, nač mohli lékaři vsadit.

„Jeden z nich byl dvaačtyřicetiletý táta dvou holčiček. Měl velmi agresivní formu rakoviny, zbývalo mu pár týdnů

Tento článek je exkluzivní obsah pro předplatitele Deníku N.

V tomto okamžiku nejčtenější